Nyckelaktör i utvecklingen av Real-World Evidence

Den randomiserade kliniska prövningen har länge varit standard när det gäller att mäta effekten av en intervention när nya läkemedel forskas fram, men begränsningar i form av låg generaliserbarhet till klinisk praxis och höga kostnader har ökat behovet av Real-World Evidence (RWE) - det vill säga slutsatser och insikter från data som samlats in från patientjournaler, nationella register och hälsoundersökningar. 

– Inom hela läkemedelsutvecklingen, redan vid planeringsstadiet av kliniska studier, ser vi ett ökat behov av Real-World Evidence, samtidigt som de regulatoriska myndigheterna i Europa och Nordamerika har slagit fast att läkemedelsbolagen ska kunna presentera den här typen av datainsikt, förklarar Christian Jonasson, forskningschef och delägare i NordicRWE.

Real World Evidence anses idag vara avgörande för att främja evidensbaserad medicin och överbrygga klyftan mellan klinisk forskning och praktik, och i Norden finns omfattande longitudinella data av hög kvalitet som är tillgänglig för forskning. De nordiska ländernas offentligt finansierade hälso- och sjukvårdssystem samlar in data från invånare under hela deras liv, från födsel till läkemedels- och vaccinanvändning, sjukhus- och primärvårdsbesök, sjukdomar och behandlingar, och dödsfall.

– Möjligheterna är oändliga såvida du har rätt kompetens och access till registerdata och elektroniska patientjournaler. NordicRWE har fått godkännanden från registerhållare och etiska kommittéer för flera studier och har omfattande erfarenhet av att använda nordiska hälsoregisterdata i epidemiologisk forskning, med flera pågående RWE-projekt, säger Steinar Thoresen, medicinsk chef i NordicRWE.

FoU-baserade lösningar

Utifrån det ökade behovet av att använda hälsodata i Norden och med mångårig erfarenhet och kompetens inom offentlig sektor, akademi och läkemedelsindustrin startade Christian Jonasson, Steinar Thoresen och två erfarna kollegor NordicRWE i Oslo 2021.

– Idag har vi ett fantastiskt vetenskapligt team med lång erfarenhet inom epidemiologi, avancerad analys, läkemedelsforskning och innovation. Vi är inriktade på FoU-baserade lösningar och tillhandahåller avgörande insikter i olika steg i läkemedelsutvecklingscykeln, säger Christian Jonasson.

– Målsättningen med våra FoU-baserade lösningar är att ta fram tjänstelösningar och produkter som läkemedelsindustrin och offentliga myndigheter finner intressanta.

NordicRWE tillhandahåller även uppdragsforskning för pharma- och biotechföretag som är i behov av hjälp med Real-World Evidence.

– Vi är en full service provider som kan hantera hela forskningsprocessen och har flera av de stora läkemedelsbolagen på vår kundlista. Vi arbetar till exempel med ett stort kundprojekt inom njursvikt där vi gör en prospektiv datainsamling med labbsvar och data som inte finns i register och som vi i en efterföljande fas kombinerar med registerdata.

NordicRWE’s forskning och utveckling baseras på ett vetenskapligt och forskningsdrivet förhållningssätt och sker genom samarbete med datainnehavare, kliniska experter och partners från akademin. Företagets egna forskning är inriktat på tre forskningsområden - externa kontrollarmar och emuleringsstudier inom onkologi, detektion av läkemedelssignaler, och AI och språkmodeller i RWE-analys - där alla områden är delfinansierade via Norges forskningsråd. Inom forskningsområdet som kallas externa kontrollarmar använder NordicRWE hälsodata för att försöka efterlikna den kliniska studiepopulationen och återskapa resultaterna från de kliniska studierna.

– Det kan vara aktuellt i flera sammanhang, och framförallt inom cancer-forskning där det finns nya individanpassade behandlingar, baserade på biomarkörer med selekterad population och kortare uppföljning, som gör det väldigt svårt etiskt och praktisk att göra en randomiserad placebokontrollerad studie, berättar Steinar Thoresen.

– Läkemedelsbolag och myndigheter behöver alltså en jämförelse, och där tillhandahåller vi kunskap kring hur det går att använda hälsodata till att bygga en sådan extern referens. Inom detta forskningsområde har vi publicerat flera publikationer som har fått internationell uppmärksamhet.

‍Upptäcker nya mönster‍

Vid forskningsområdet detektion av läkemedelssignaler presenterar NordicRWE ett nytt datadrivet alternativ för läkemedelsupptäckt och läkemedelsövervakning som kombinerar maskininlärning av hypotesgenerering med efterföljande rigorös farmakoepidemiologisk hypotesvalidering med hjälp av longitudinella data.

– Här har vi tillgång till väldigt bred data och använder maskininlärning, AI och en del biostatistiska metoder för att se om vi kan upptäcka nya mönster i användningen av läkemedel som då kan vara hypotesgenererande för efterföljande forskning, säger Christian Jonasson.

– Vi jobbar exempelvis med att se om vi kan hitta läkemedel, som redan används idag, och som kan vara bromsande och skyddande för demensutveckling. Det kan vara ett hjärtläkemedel eller ett immunologiskt läkemedel som kan ha effekt på demensutveckling. 

Inom det tredje forskningsområdet AI och språkmodeller i RWE-analys använder NordicRWE artificiell intelligens för att lära sig av verkliga patienthälsodata i syfte att göra läkemedelsutveckling snabbare, säkrare och smartare.

– För att göra detta använder vi språkmodeller och finjusterar dem på hälsodata. Dessa modeller avslöjar mönster som traditionella statistiska metoder och maskininlärningsmetoder ofta missar.

– Det här är ett område som de stora läkemedelsbolagen satsar stort på. Vi har redan gjort ett par pilotprojekt, och fortsätter nu vårt arbete inom AI och språkmodeller.

Hösten 2024 blev NordicRWE, som är baserat i Oslo, det första norska företaget att ansluta sig till AstraZeneca BioVentureHub på forsknings- och utvecklingsanläggningen i Göteborg.

– Att bli en del av BioVentureHub är ett viktigt steg för oss för att komma närmare våra kunder och partners i Sverige och ta del av den kunskap och vägledning som finns inom AstraZeneca R&D och forma nya viktiga samarbeten, säger Christian Jonasson.

Vill du veta mer om NordicRWE? Kontakta dem på info@nordicrwe.com.